重型再生障碍性贫血（SAA）多起病急骤，病情进展迅速，如果得不到及时有效的治疗患者大多会死于感染或出血。随着免疫抑制治疗（IST）和造血干细胞移植（HSCT）的不断发展，SAA的疗效明显提高。过去受限于供者、患者的年龄、身体状况等因素，大部分患者最终选择接受IST，而IST的血液学完全缓解率并不高，因此SAA患者仍然具有很多未被满足的治疗需求。中华医学会血液学分会第十九届全国血栓与止血学术会议于2023年4月7日-9日在北京召开，与会期间，特邀北京大学人民医院许兰平教授接受采访，谈谈我国SAA的诊疗现状以及北京大学人民医院在单倍体HSCT治疗SAA方面的进展。

许兰平 教授

allo-HSCT是治疗SAA的唯一根治性方法，过去我国SAA患者由于受限于供者、年龄、身体状况等因素以及经济原因，选择HSCT的比率较低，多数患者选择了单一的环孢素治疗、中药治疗或仅输血支持治疗，长期不规范、不充分的治疗导致治疗效果较差，并且由于长期依赖输血支持治疗导致输血过多、铁过载，或长期贫血导致贫血性心脏病、肾脏病等问题。

部分SAA患者初始治疗选择包括抗胸腺细胞球蛋白(ATG)的强化IST治疗有一定效果，这部分患者需长期随访疗效的持久性，定期监测是否发生克隆演变及进展为骨髓增生异常综合征(MDS)或白血病等问题;而对于初始治疗选择IST无效的患者应及时转为HSCT治疗。

目前同胞全相合供者仍然是allo-HSCT的首选，但多数患者无同胞全相合供者，绝大部分在骨髓库也找不到合适的非亲缘供者，单倍体供者移植是一种合适的选择。由于患者和直系和旁系亲属都有可能单倍体相合，所以基本上所有SAA患者都能在短时间内找到可用的供者。

近二十年来，单倍体HSCT在恶性血液病领域得到了成功的应用，很快在再生障碍性贫血(AA)领域也取得了很多的进展，北京大学人民医院黄晓军教授团队牵头开展的单倍体HSCT治疗SAA的全国、多中心、前瞻性的临床研究显示，单倍体HSCT治疗SAA与同胞全相合HSCT治疗SAA获得了相似的疗效，接受单倍体HSCT治疗患者的9年生存率和无失败生存(FFS)率都能达到85%-90%，疗效非常好，并且单倍体HSCT与同胞全相合HSCT的患者的生活质量相似。

为了实现患者长期无病生存，大家做了很多努力，在单倍体HSCT治疗SAA的安全性方面，对于一些病史较长或心脏耐受性较差的患者采用减低毒性的预处理方案，以及在恰当的时机移植和选择最优的供者等方面，都有相应的研究。同时，在有生育需求的女性患者中也开展了生育能力保存的探索。

无论是过去还是未来，我们的目的都是为了让患者在治愈疾病的同时提高安全性。未来我们在供体选择、预处理分层、GVHD预防方面会继续开展相关的深入研究。SAA患者多数病程较长，移植前身体状况较差，甚至一些患者肾功能也出现了问题，对于这部分治疗难度较大的患者，需要提供个性化的预处理方案和GVHD预防方案。此外，移植后多数男性患者可以恢复生育能力，而女性患者则有一定难度，我们团队也和我院妇产科开展了生育能力保存的探索，未来在提高患者生活质量方面，我们会继续努力。