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再障贫血资讯中心

瑞弗兰®重型再生障碍性贫血中国上市会

时间:2023年05月15日 互联网 yatao

2023年4月8日,春风和煦,万物复苏,瑞弗兰®重型再生障碍性贫血(SAA)适应症中国上市会在北京顺利召开。作为首个中国获批的口服小分子非肽类促血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),瑞弗兰®于2017年12月在中国获批上市。2023年2月,瑞弗兰®获得国家药品监督管理局(NMPA)批准用于SAA,瑞弗兰®新适应症的获批将进一步扩大受益患者群,为临床专家和SAA患者带来更佳的治疗选择。

诺华创新药物中国血液肿瘤领域负责人王玮先生作为企业代表致辞,诺华作为全球制药领域的领军者,始终以患者为中心,以临床价值为导向,不断创新产品和服务。瑞弗兰®SAA适应症的获批将帮助更多的重型再生障碍性贫血患者改善贫血状况,减少输血负担,改善生活质量,回归正常生活。王玮先生强调,在未来,诺华也将在血液领域继续深耕,推出更多针对红细胞相关疾病,以及血液系统罕见疾病的突破性创新疗法,与中国专家一起携手努力,让更多的中国血液疾病患者摆脱疾病负担,重新开启人生的美好篇章。

北京大学人民医院刘开彦教授、兰州大学第二医院张连生教授做联袂主席。刘开彦教授表示,SAA的中国发病率高于欧美,艾曲泊帕的上市使得中国专家拥有了更有力的武器,也希望有朝一日能看到艾曲泊帕尽早取代造血干细胞移植。张连生教授表示,以艾曲泊帕为代表的TPO-RA的出现,使得SAA的治疗进入了后IST的时代,使得血液专家能更好地践行“健康中国2030”,为改善人民生命健康添砖加瓦。

本次上市会还邀请到了多位重磅血液专家做专题分享。天津医科大学总医院付蓉教授作为新版指南的主要撰写者,对重型再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南更新进行解读,强调了正是以艾曲泊帕为代表的TPO-RA的高级别证据的出现,推动了SAA的中国专家共识更新为2022版指南。

北京协和医院的韩冰教授全面分享了SAA研究的进展,造血干细胞移植(HSCT)仍是初诊及难治性SAA的重要治疗手段,但SAA患者HSCT后面临各种并发症,并且高达75%的患者无法进行HSCT需要免疫抑制治疗(IST),而1/3的患者对IST无反应或复发,可见HSCT和IST治疗SAA的生存获益有限,创新小分子TPO-RA艾曲泊帕治疗SAA的临床试验获得成功,给更多患者带来临床获益,是AA治疗领域重要突破。

中国医学科学院血液病医院张凤奎教授结合自身经验分享了艾曲泊帕改善IST疗效反应的SAA核心研究,从中国数据出发,突出了艾曲泊帕与TPO受体跨膜域结合,不与内源性TPO竞争受体,不受IFN-γ介导的炎症条件影响,独特机制促进三系造血,快速实现三系应答,有效减轻患者的输血负担,是难治性SAA的治疗优选。

大会还邀请到新疆维吾尔自治区人民医院的李燕教授、北京大学人民医院的贾晋松教授、苏州大学附属第一医院的苗瞄教授、广州市第一人民医院的王顺清教授、华中科技大学同济医学院附属同济医院的张义成教授、浙江省中医院的周郁鸿教授等业内大咖就艾曲泊帕的临床应用进行了热烈的讨论,大会主席刘开彦教授肯定了讨论专家的临床观点,并强调SAA的难点在于血小板的升高,艾曲泊帕的出现很好地解决了这一问题,也期望医生在临床的使用中积累更多经验,更好地解决治疗中可能出现的问题。

最后,周郁鸿教授进行了本次大会的总结发言,强调了艾曲泊帕高效应答,持久减负,总体耐受性良好,循证医学证据丰富,获益确切,也提出了维持治疗是SAA中面临的挑战,鼓励诺华公司继续以临床需求为导向,不断创新更佳的解决方案,为血液病患者创造更多治愈的希望!