1. ATG+CsA

一线IST方案仍为抗胸腺球蛋白（ATG）联合环孢素A（CsA），50%~70%的患者可获得血液学缓解，长期生存非常乐观。目前指南推荐所有无HLA相合同胞的患者将IST作为一线治疗，首次IST治疗失败后，如有匹配的无关供者（UD）且患者情况允许，应进行移植治疗；选择移植还是再次IST治疗要根据具体情况决定。

2. CsA的治疗时间

CsA至少使用6个月，Bacigalupo教授认为应至少使用1年，一旦达到缓解，应缓慢地停止用药，并且要频繁评估外周血细胞计数，以确保有无复发的早期征兆。

3. ATG来源

ATG根据种属来源分为马源、猪源和兔源。根据美国国立卫生研究院（NIH）和欧洲骨髓移植协作组（EBMT）的临床试验数据，马源ATG治疗初治SAA的疗效明显好于兔源ATG，因此美国和英国都将马源ATG作为优选一线治疗。但也有部分临床试验数据显示兔源ALG疗效不劣于马源ATG。

4. G-CSF

ATG+CsA联合G-CSF表现出极好的反应率和生存率，但有随机试验发现ATG+CsA加用G-CSF比不加用G-CSF并未显示出生存优势。Bacigalupo教授认为，尽管如此，ATG+CsA+G-CSF仍可能作为一线方案，因为能使中性粒细胞快速恢复，可早期识别出未产生反应的患者。

5. 艾曲波帕（EPAG）

EPAG是血小板受体激动剂，美国FDA已批准用于难治性SAA的治疗，成为SAA非移植治疗新选择。有研究将ATG+CsA与EPAG联合用于初始治疗，6个月时总反应率达85%，生存率约90%。