再生障碍性贫血 (AA)是一种获得性骨髓造血衰竭性疾病，其主要临床表现为贫血、感染和出血等。随着免疫抑制治疗和 造血干细胞移植 (HSCT)的不断进展，AA的疗效有所提高。但由于目前同胞全相合HSCT受限于患者年龄、体能状况、供者来源以及治疗相关风险等，大部分患者最终接受免疫抑制治疗。但免疫抑制治疗的血液学完全缓解率不高，AA的治疗需求仍未被满足。

苗瞄 主任：从AA的全球发病率来看，亚洲，尤其是中国AA的发病率偏高。AA发病存在两个年龄高峰，分别为青少年阶段和老年阶段。针对于不同年龄阶段的AA患者，治疗需求也有所不同。对于年轻AA患者，治疗目的为长期无病生存。老年AA患者整体疗效相对较差，对于老年AA患者，治疗目的则为提高生活质量，并延长患者寿命。

目前针对于AA的治疗策略主要有两种，其一为HSCT，同胞全相合HSCT是AA最有效的治疗方案。但同胞间HLA全相合率并不高，因此存在供者来源受限问题。近年来，全球研究者均在不断探索替代供者HSCT技术。替代供者HSCT包括亲缘间单倍体HSCT、无关供者HSCT等。目前，单倍体HSCT“北京方案”和“苏州模式”在AA治疗中的研究数据正在不断更新之中。其二为免疫抑制治疗，但免疫抑制治疗可能导致晚期并发症(主要为克隆性疾病)，且有部分患者在治疗后复发，尤其是在环孢素减量方案不当情况下，可增加AA复发风险。近年来，TPO受体激动剂逐步应用于AA，弥补了环孢素单药应用在AA治疗上的不足。

对于年轻AA患者，有合适供者的患者则选择同胞全相合HSCT，从最新全球数据和中国数据来看，对于年轻AA患者，尤其是<20岁患者治疗，替代供体HSCT的疗效也接近同胞全相合供体HSCT;无同胞全相合供者且经评估可接受免疫抑制治疗的患者，则选择免疫抑制治疗。老年AA具有感染及出血风险大、治疗耐受性差等临床特点。因此，对于老年AA患者，目前仍以免疫抑制治疗为主。但是，目前临床上有部分AA患者既无法耐受免疫抑制治疗也无合适供者进行HSCT，对于此类患者的治疗还需要进一步的探索。

总体而言，AA治疗未来的探索方向包括：如何进一步下调AA患者HSCT前预处理毒性、降低治疗相关死亡率、减少移植物抗宿主病(GVHD)的发生以及减轻GVHD等。

AA领域值得关注的治疗进展包括两方面，其一为新药，如TPO受体激动剂，TPO受体激动剂可与免疫抑制治疗联合，提高AA患者血液学缓解率。其二为HSCT，目前单倍体HSCT“北京方案”和“苏州模式”均已在AA中展现出初步疗效。苏州大学附属第一医院的移植团队也对接受单倍体HSCT患者的长期生存质量进行了研究评估，并将研究结果发表于国际期刊，获得了国内外的广泛关注。

目前AA相关的新药研究相比于淋巴瘤和多发性骨髓瘤领域较少，但也陆续有新药应用于AA中。对于AA发病机制，尤其是Treg细胞、NK细胞相关发病机制的探索，可能是未来AA治疗的探索方向。

目前AA的单倍体HSCT还在不断发展中，尚缺乏相关前瞻性随机对照研究数据支持，因而还未列入AA一线治疗中。但目前已有很多医疗中心开始探索单倍体HSCT在AA一线治疗中的应用，旨在筛选出适合一线HSCT的AA患者类型。此外，还有医疗中心开始探索非HSCT治疗在AA中的应用，旨在筛选出可通过非HSCT手段获益的患者类型。

对未来AA治疗的展望主要涵盖两个方面，一是AA的预防，未来应注重AA，尤其是青少年AA的预防，根据AA可能的发病原因，例如化学毒物、环境污染等，尽可能从根源切断AA的发病。二是AA的治疗，如何减低AA治疗毒性、提高患者造血功能恢复能力、减少治疗中并发症的发生等，都是未来AA治疗中亟需探索的问题。此外，在AA单倍体HSCT方面，也存在很多亟待探究和解决的问题。